Основою діяльності Інституту є фундаментальні дослідження, спрямовані на вивчення патогенетичних механізмів формування патологічних станів, загальних та специфічних особливостей дії фізіологічно активних речовин на різних рівнях організації живої матерії — молекулярному, клітинному, тканинному, а також в органах та організмі в цілому. Один із напрямків роботи Інституту — участь в розробці та експертизі державних науково-технічних програм зі створення лікарських засобів, нормативних документів та законодавчих актів, які стосуються розробки та виробництва ліків.
В Інституті створено нормативну базу щодо регламенту процедури доклінічного вивчення, експертизи та реєстрації лікарських засобів в Україні, розроблено методичні документи з доклінічного вивчення ліків.